Una terapia génica pionera para un bebé con atrofia muscular espinal

Un equipo multidisciplinar de profesionales del Hospital Universitario de Toledo, dependiente del Servicio de Salud de Castilla-La Mancha (Sescam), ha administrado, por primera vez en la región, una terapia génica a un bebé de 35 días con atrofia muscular espinal (AME), detectado por cribado neonatal antes de desarrollar la enfermedad.

La AME es una enfermedad degenerativa y progresiva que daña las neuronas motoras. Sin tratamiento, en las formas más graves, los pacientes nunca llegan a sentarse y suelen fallecer antes de los dos años.